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　　一个美国研究小组使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，与镰状细胞病细胞致病突变成功修复，已朝着造血治疗的关键一步阻止疾病，而且对β-地中海贫血的治疗，重症联合免疫缺陷病，如AIDS和甚至更指出新的方向。研究结果发表在“科学 - 转化医学”杂志网络版12日。

　　镰状细胞病是一种隐性遗传疾病，通过在血细胞突变，导致血红蛋白分子引起的粘在一起，成为镰状红细胞。这些异常细胞可阻断血管，引起贫血，疼痛，器官衰竭。目前，镰状细胞病的治疗大多采取不同的症状服用抗生素，输血或骨髓移植等方法。随着基因工程的快速发展，基因治疗越来越被视为对本病的方法最有希望治愈。

　　这时候，球队的研究人员在加州大学伯克利分校，医药和其他组件的犹他州大学医学院的大学院校领导，希望开发一种新的基因治疗，基因突变通过恢复患者自身的干细胞，红细胞细胞，以确保新生儿健康。他们使用CRISPR-Cas9基因编辑技术成功修复基因突变的造血干细胞，它们能产生健康的血红蛋白。研究人员希望通过给编辑的镰状细胞病干细胞移植，以缓解症状。小鼠表现出编辑的干细胞移植至少4个月后才能生存。这是一个重要指标，这表明该治疗是可行。

　　研究人员之前用于临床治疗的手段虽如此，但还需要大量的研究和严格的安全性分析。他们希望，能够在未来五年内进行早期临床试验。

　　研究人员还指出，他们对许多疾病的未来治疗研究提供了新途径。镰状细胞病只是在一个单一的基因突变造成许多血液疾病之一，科学家可以利用未来的类似装置开发更多的疗法来治疗β-地中海贫血，重症联合免疫缺陷，慢性肉芽肿病，以及一些罕见疾病如维斯科特 - 奥尔德里奇综合征，范可尼贫血，甚至艾滋病。（记者刘海英）